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Nach der Diagnose der PNH stellt sich die Frage, ob und wie die Erkrankung am besten behandelt wird. Das hängt zum einen davon ab, unter welchen Beschwerden die Betroffenen leiden und zum anderen, ob zusätzlich ein Knochenmarkversagen droht oder vorliegt. Welche Therapiemöglichkeiten es gibt und wann diese eingesetzt werden, können Sie hier nachlesen.

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So geht es nach der Diagnose weiter

Nach der Diagnose entscheiden Sie zusammen mit Ihrem*Ihrer Ärzt*in, wie die PNH behandelt werden soll. Dabei wird zuerst einmal geschaut, wie stark Ihre Beschwerden sind. Wenn keine nennenswerten Symptome vorliegen, kann unter engmaschiger Betreuung erst einmal abgewartet werden (Watch & Wait), wie die PNH sich weiterentwickelt. Oftmals sind zusätzlich aber unterstützende (supportive) Maßnahmen sowie eine Gerinnungsprophylaxe sinnvoll, da auch bei asymptomatischen Patient*innen eine kontinuierliche intravasale Hämolyse stattfindet und das Thromboserisiko erhöht ist. 

Die meisten Patient*innen mit einer hämolytischen PNH, also der klassischen Form dieser Erkrankung, weisen zum Diagnosezeitpunkt allerdings mehr oder minder stark ausgeprägte Symptome auf. Dann ist eine medikamentöse Therapie mit Komplementinhibitoren und bei Bedarf eine Therapie mit Gerinnungshemmern angezeigt.

Bei einer PNH, die sich z. B. in Rahmen einer aplastischen Anämie entwickelt hat, richtet sich die Behandlung danach, ob die Symptome der PNH im Vordergrund stehen oder die des Knochenmarkversagens.1

Behandlungsschema der PNH

Unterstützende Maßnahmen bei PNH

Für die klassische PNH mit typischem hämolytischem Geschehen gibt es verschiedene supportive Maßnahmen, die darauf abzielen, den Mangel an roten Blutkörperchen zu beheben und mögliche Symptome der hämolytischen Anämie abzuschwächen. Bei einer PNH im direkten Zusammenhang mit einem Knochenmarkversagen kommt auch der Einsatz von Medikamenten, die das Abwehrsystem dämpfen (Immunsuppressiva) infrage.

Unabhängig davon, um welche Form der PNH es sich handelt, ist die Behandlung von Infektionen unbedingt notwendig, um eine hämolytische Krise und andere Komplikationen wie z. B. eine Blutvergiftung (Sepsis) zu vermeiden.

Eine Person schüttet aus einer Dose Tabletten auf ihre Handfläche.
iStock 175218975 STEEX

Folsäure, Vitamin B12, Eisen

Im Verlaufe der PNH-Erkrankung versucht der Körper, genauer das Knochenmark, den übermäßigen Erythrozytenverlust durch die gesteigerte Produktion von neuen roten Blutkörperchen auszugleichen. Dafür werden unter anderem Folsäure, Vitamin B12 und Eisen benötigt. Bei einem festgestellten Mangel einer dieser wichtigen Nährstoffe, können Ihnen entsprechende Präparate verordnet werden, um die Speicher wieder aufzufüllen.

Bluttransfusionen

Bei einem ausgeprägten Mangel an roten Blutkörperchen, der mit Anämie-Zeichen wie Fatigue, Schwäche und Kurzatmigkeit einhergeht, können Bluttransfusionen hilfreich sein. Da sie die Ursache des Erythrozytenverlusts aber nicht dauerhaft beseitigen, müssen die Transfusionen unter Umständen regelmäßig wiederholt werden. Längere Transfusions-Episoden mit Erythrozytenkonzentraten können eine transfusionsbedingte Eisenüberladung hervorrufen, der ggf. mit dem medikamentösen Einsatz von Eisenchelatoren (Medikamente, die überschüssiges Eisen im Körper binden und zu dessen Ausscheidung führen) begegnet werden kann.

Gerinnungshemmung

Da eine Thrombose in der Vergangenheit ein bedeutender Risikofaktor für weitere Thrombosen ist, wird allen PNH-Patient*innen, die bereits ein Blutgerinnsel hatten, zu einer vorbeugenden gerinnungshemmenden Therapie (Antikoagulationstherapie) geraten. Auch für PNH-Patient*innen ohne typische PNH-Symptome und frühere Thrombosen ist eine gerinnungshemmende Therapie ratsam, da selbst bei einer relativ kleinen Anzahl veränderter PNH-Zellen schon ein erhöhtes Thromboserisiko besteht.1

Gezielte Hemmung des Komplementsystems mit Medikamenten

Mit der Einführung von Medikamenten zur gezielten Hemmung des Komplementsystems, den sogenannten Komplementinhibitoren, haben sich die Behandlung und die Prognose für PNH-Betroffene deutlich verbessert. Zuvor verstarb beinahe die Hälfte aller PNH-Patient*innen trotz supportiver Maßnahmen innerhalb von zehn Jahren nach der Diagnose.

Die Medikamente greifen an bestimmten Stellen in die Komplementkaskade ein. Mithilfe der C5-Inhibitoren, die in das terminale Komplementsystem eingreifen, kann bei vielen PNH-Patient*innen die intravasale Hämolyse verhindert werden. Komplementinhibitoren, die Komponenten des proximalen Komplementsystems hemmen, unterbinden zusätzlich zur intravasalen auch die extravasale Hämolyse.

Abbildung des proximalen und terminalen Komplementsystems bei PNH

Impfstatus prüfen vor Komplementinhibition

Unter PNH-Therapie mit Komplementinhibitoren besteht ein erhöhtes Risiko für Infektionen mit bekapselten Bakterien wie z. B. Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae. Wichtig ist es daher, vor Beginn der Therapie mit Komplementinhibitoren den Impfstatus zu überprüfen und fehlende Impfungen nachzuholen. Die Impfungen sollten jedoch erst nach der ersten Gabe des Komplementinhibitors durchgeführt werden, da die Impfstoffe eine hämolytische Krise auslösen können.

Das Icon zeigt einen orangefarbenen Teller mit einen tassenähnlichen Gefäß in blauer Farbe obendrauf.

Allogene Stammzelltransplantation bei PNH

Derzeit ist die Übertragung von gesunden Stammzellen aus dem Knochenmark eines Spenders (allogene Stammzelltransplantation) die einzige Möglichkeit, wieder eine normale Blutbildung zu erreichen und die PNH zu heilen. Zuvor müssen die mutierten PNH-Zellen allerdings mithilfe einer Chemo- oder Strahlentherapie zerstört werden. Das macht dieses Verfahren für Patient*innen sehr belastend. Zudem versterben fast 40 % der PNH-Patient*innen nach allogener Stammzelltransplantation innerhalb von fünf Jahren aufgrund von Abstoßungsreaktionen oder Infektionen. Weil die Symptome der PNH mit den verfügbaren Medikamenten gut behandelbar sind und den Betroffenen eine gute Lebensqualität sowie eine normale Lebenserwartung ermöglichen, wird die allogene Stammzelltransplantation nur unter ganz bestimmten Voraussetzungen durchgeführt, zum Beispiel, wenn das Knochenmark zu versagen droht oder trotz Gerinnungshemmung und medikamentöser Komplementinhibition immer wieder Thrombosen auftreten.

Schematische Darstellung von Stammzellen als rötlicher Kreis mit einer transparenten Hülle.
AdobeStock 233726552 Anusorn

Häufig gestellte Fragen:

Wie kann ich meine roten Blutkörperchen erhöhen?

Durch eine gesunde, ausgewogene Ernährung sowie die Bereitstellung notwendiger Nährstoffe wie Eisen, Vitamin B12 oder Folsäure kann die Bildung roter Blutkörperchen unterstützt werden. Die Einnahme von Nahrungsergänzungsmitteln sollte aber nur auf ärztliche Empfehlung hin erfolgen.

Was sind immunsuppressive Medikamente?

Immunsuppressiva sind Medikamente, die das körpereigene Abwehrsystem dämpfen.

Bei welchen Krankheiten nimmt man Immunsuppressiva?

Immunsuppressiva werden nach Organ- und Gewebetransplantation eingesetzt, um Abstoßungsreaktionen zu verhindern. Zudem werden sie bei verschiedenen chronischen entzündlichen Erkrankungen eingesetzt, wie z. B. bei Rheuma oder multipler Sklerose.

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iStock 1463531237 elenaleonova

Prognose

Wie die PNH verläuft, ist nicht vorhersehbar. Die Lebensqualität und die Lebenserwartung der Betroffenen hat sich dank vieler Fortschritte bei der Behandlung deutlich verbessert.

Quellen:

  1. Onkopedia-Leitlinie Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie. Stand Juni 2023. https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/paroxysmale-naechtliche-haemoglobinurie-pnh/@@guideline/html/index.html#24, zuletzt aufgerufen am 12.07.2023